Nowe terapie w chorobach rzadkich – refundowane od marca

Od 1 marca 2022 r. refundacją będą objęte leki stosowane w leczeniu pacjentów z mukowiscydozą, pierwotną hiperoksalurią typu 1 oraz dystrofią mięśniową Duchenne'a. 

– Udało nam się zakończyć długie negocjacje z firmą, która jest właścicielem wszystkich leków, które są wykorzystywane w mukowiscydozie. Ma ona jedyne leki przyczynowe w tej chorobie, pierwsze, które uzyskały rejestrację. Pierwsza rejestracja najnowszego leku, który jest najbardziej skuteczny – Kaftrio była w drugiej połowie 2020 r. Teraz zakończyliśmy negocjacje. Dotyczyły całego zakresu portfolio firmy. Są to trzy technologie lekowe, ukierunkowane w zależności od wieku i poszczególnych wskazań medycznych. Od marca trzy technologie lekowe będą finansowane z Funduszu Medycznego – przekazał podczas konferencji Maciej Miłkowski, wiceminister zdrowia. 

Najnowsza terapia dla chorych na mukowiscydozę będzie dostępna od 1 marca w Polsce i obejmie około 1 tys. pacjentów, a jej roczny koszt wyniesie 500 mln zł. Terapię będzie prowadzić kilkanaście ośrodków w kraju.